FDA contrazice administrația Trump, refuzând aprobarea unui medicament generic pentru autism
În final, FDA a aprobat medicamentul doar pentru o afecțiune genetică rară, având date mai clare. Aceasta este concluzia comunicatului emis de agenție, conform arstechnica.com.
👉 Promovarea controversată a leucovorinului pentru autism de către administrația Trump
În septembrie, administrația Trump a întreprins ceea ce a numit „acțiuni îndrăznețe” referitoare la autism, inclusiv promovarea medicamentului generic leucovorin ca o posibilă soluție. Într-un comunicat de presă, Marty Makary, comisarul Administrației pentru Alimente și Medicamente (FDA), a afirmat că există un „număr tot mai mare de dovezi care sugerează” că acest medicament ar putea fi benefic. De asemenea, Makary a sugerat în cadrul unui eveniment de presă de la Casa Albă că ar putea ajuta „20, 40, 50% dintre copiii cu autism”. “Sute de mii de copii, în opinia mea, vor beneficia,” a mai spus el în cadrul acelei întâlniri.
Declarațiile îndrăznețe s-au dovedit a fi convingătoare. Un studiu publicat săptămâna trecută în The Lancet a arătat că prescripțiile externe noi pentru leucovorin la copii cu vârste între 5 și 17 ani au crescut cu 71% în cele trei luni de după acțiunile administrației Trump. Cu toate acestea, a devenit clar astăzi că cei din FDA nu împărtășesc viziunea lui Makary și a altor oficiali ai administrației.
👉 Detaliile aprobării FDA și limitările dovezilor privind leucovorin
Într-un anunț, agenția de reglementare a declarat că a aprobat leucovorin pentru o afecțiune genetică rară—dar nu pentru autism. În comentarii oferite celor de la Associated Press, oficiali seniori din FDA au spus că au găsit puține dovezi pentru extinderea utilizării medicamentului pentru autism și, prin urmare, și-au restrâns revizuirea la tratarea afecțiunii genetice rare, care este deficitul cerebral de folat (CFD) la adulți cauzat de o mutație genetică în gena receptorului de folat 1 (CFD-FOLR1).
Oficialii FDA au subliniat, de asemenea, că printre puținele studii care susțin utilizarea leucovorin pentru tratamentul autismului, unul dintre cele mai mari a fost retras luna trecută din cauza erorilor în datele și analiza statistică. Reanalizarea datelor nu a reușit să reproducă concluziile pozitive inițiale.
Leucovorin, sau acidul folinic, este o formă redusă a acidului folic care este utilizată pentru a trata metabolismul afectat al folatului. Un astfel de afectare poate apărea ca efect secundar al unor medicamente de chimioterapie, cum ar fi metotrexatul. CFD este o condiție neurologică marcată de cantități anormal de scăzute de metaboliți de folat în creier, având simptome precum întârzieri în dezvoltare, crize și anomalii de mișcare, precum și altele care pot semăna cu autismul. Acesta afectează mai puțin de 1 dintr-un milion în SUA.
Deși unele studii mici și preliminare sugerează că leucovorin ar putea ajuta la ameliorarea simptomelor autismului la unii pacienți, concluziile sunt departe de a fi concludente. Unii cercetători au ipotezat că unii pacienți cu autism ar putea avea niveluri scăzute de folat cerebral din cauza unor anticorpi care blochează vitamina din creier. Totuși, așa cum a punctat și Autism Science Foundation în septembrie, membrii non-autiști ai familiilor indivizilor autiști pot avea și ei acești anticorpi, sugerând că aceștia nu sunt o cauză a condiției.
